Difficultés rencontrées par les personnes touchées par le syndrome Smith Magenis

Patrick Hetzel vient d’attirer l'attention du ministre auprès de la ministre du travail, de la santé, de la solidarité et des familles, chargé de la santé et de l'accès aux soins sur une attente formulée par les personnes touchées par le syndrome Smith Magenis. Il s'agit d'une maladie orpheline qui se manifeste par un déficit intellectuel, des troubles du comportements et des troubles du sommeil. Ces personnes subissent une inversion de l'horloge biologique qui les maintient en état de veille la nuit et de sommeil le jour. Un seul traitement peut inverser la sécrétion de la mélatonine, le Circadin. Les patients âgés de 6 à 18 ans ont bénéficié d'une RTU (recommandation temporaire d'utilisation) sur le Circadin de 2015 à 2021. Cela a abouti à l'obtention d'une AMM (autorisation de mise sur le marché) en 2021 pour le Slentyo, version pédiatrique du Circadin. Face à ces résultats, les patients souhaitent obtenir un CPC (cadre de prescription compassionnelle) pour les plus de 18 ans afin de leur assurer une continuité de soins. Aussi, il demande s'il est prévu la mise en place d'un CPC permettant une prise en charge du traitement afin de garantir à ces personnes touchées par ce syndrome une meilleure qualité de vie.